ALSの自費治療-幹細胞治療(ステムセルエクソソーム)で治る可能性

ALS自費治療

筋萎縮性側索硬化症(ALS)には、根本的に病気を治す治療法は今のところありません。

そのため、筋萎縮性側索硬化症への対応としては、身体の痛みや筋力低下を防ぐ根本療法であるリハビリテーション(理学療法)ラジカット点滴を取り入れることが現在の第一選択とされています。

2022年6月21日に希望が見えるニュースが出ました。

「初の治療法で自力で寝返りが打てるようになった」

ヤフーニュースが削除されたので、内容を抜粋します。

私の知る限り、副作用のリスクなしにALS(筋萎縮性側索硬化症)の症状が改善されたのは、世界で初めてのことです。

名古屋大学名誉教授で、再生医療研究・治療の第一人者である上田実博士は語りました。

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目次

ALSの自費治療-幹細胞治療(ステムセルエクソソーム)で治る可能性

医療技術の発達により、かつては不治の病とされていた病気も、症状が改善されたり、完治したりすることがあります。

しかし、原因がわからず、有効な治療法がない病気もまだたくさんあります。

現在、厚生労働省が指定する難病のうち、有効な治療法がないものだけでも333疾患あります。

冒頭で紹介したALSも難病指定疾患の一つですが、あまり馴染みがない方も多いのではないでしょうか。

それもそのはずで、日本での患者数は10万人あたり1〜2.5人と決して多くはありません。

現在、日本での患者数は約1万人、世界での患者数は約40万人となっています。

ALSについて概要

まず、ALSとはどのような病気なのかを簡単に説明します。

ALSは主に中年以降に発症し、手足や喉、舌など全身の筋肉が徐々に動かなくなります。

問題は筋肉ではなく、脳と脊髄をつなぐ中枢神経系にあります。

炎症がひどくなると運動神経が傷つき、脳からの「体を動かせ」という指令が筋肉に伝わらなくなります。

病気が進行すると呼吸に関わる筋肉が麻痺し、呼吸を補助する人工呼吸器がないと呼吸ができなくなり、発症から2~5年で死亡することが多い。

この病気は非常に残酷なもので、患者さんは長い間、意識を保っています。

しかし、ALSの原因や病態は未だ不明であり、有効な治療法も見つかっていない。

多くのALS患者さんが絶望の淵に立たされていることは想像に難くない。

では、ALSの治療に光を当てた世界初の研究とはどのようなものだったのだろうか。

それを物語る事件が、2019年11月に起こりました。

京都市に住む51歳の女性ALS患者のもとに、友人を装った2人の医師がやってきて致死量の薬剤を投与した。

投与後、患者は搬送先の病院で死亡が確認され、医師2人は嘱託殺人の疑いで逮捕された。

女性は事件の約1年前、SNSを通じて医師2人に自分の死のための「措置」を依頼していたことが分かっている。

このような過酷な運命にもかかわらず、多くのALS患者が世界レベルの成果を上げている

車椅子の物理学者と呼ばれるイギリスの理論物理学者スティーブン・ホーキング博士は、ALSと闘いながら量子宇宙論の分野で大きな成果を上げている。

彼の研究がALSを世に知らしめたことは事実であり、76歳で亡くなったホーキング博士は、ALSを患いながら長寿を全うした点で、例外的な存在であったといえる。

ホーキング博士は、ALSを治すためにさまざまな研究や医薬品開発が試みられているが、有効な治療法はない。

私たちの研究グループは、治療法のない難病を治す方法として再生医療を長年研究しており、『培養上清』という薬がALSに有効であることを発見しましたと上田は述べている。

幹細胞治療(エクソソーム)が有効

培養上清がどんな薬なのか、知らない人も多いのではないでしょうか。

培養上清の概念を理解するために、上田はまず再生医療と、再生医療の主役である幹細胞について説明する。

再生医療とは、広義には、皮膚などの組織や心臓・腎臓などの臓器を移植したり、人工心臓や人工透析などの医療機器を用いて、失われた機能を補い、体の機能を回復させる方法である。

再生医療の歴史は古く、その起源は古代ローマやインカ帝国など紀元前にまでさかのぼることができる。

最近の再生医療の主流は「幹細胞治療」です。

私たちの体は約37兆個の細胞からできており、この膨大な数の細胞の一つ一つに役割が与えられ、皮膚や筋肉、心臓、胃などの組織や臓器を形成し、機能している。

これらの細胞を作り出すのが幹細胞である。

再生能力の強さを示す話として、「トカゲのしっぽ」がよく引き合いに出されます。

追い詰められたトカゲは、逃げるために自分の尻尾を切り落とすが、切り落とされた尻尾の先端から再び尻尾が生えてくる。

また、サナダムシの一種であるプラナリアを二つに切ると、尾は頭側から、頭は尾側から再生して、二つのプラナリアになる。

これらの再生能力は、幹細胞によるものです。

人間の場合、幹細胞の数は胎児が多く、次いで新生児、そして年齢とともに減少することが知られている。

そのため、骨が折れたり、皮膚に傷ができたりしても、幹細胞が多い赤ちゃんはすぐに再生し、骨や皮膚を治すことができるのです。

培養上清を使った幹細胞フリー療法は、究極の自然治癒力?

幹細胞を用いた再生医療は、培養した幹細胞を体内に移植することで、機能を失った組織や臓器を再生させる治療法です。

しかし、幹細胞治療には、培養した幹細胞ががん化する、幹細胞移植後に血管に血栓ができるなどのリスクがあることが知られています。

上田博士の研究グループは、幹細胞を用いた再生医療のリスクを克服する培養上清液を開発した。

培養上清とは、幹細胞を培養する際に出る培養液の上澄み液のことです。

培養上清には、幹細胞から培養液中に漏れ出したサイトカインや成長因子などのタンパク質、遺伝子の断片であるエクソソームなど、再生を促進する生理活性物質が豊富に含まれています。

培養上清療法は、幹細胞ではなく、幹細胞から染み出た数千種類の生理活性物質を利用する。

この新しい技術は、従来の幹細胞治療と区別するために、ステムフリー療法と呼ばれています。

再生医療の世界的な潮流は、幹細胞治療から無幹細胞治療へと移行しつつあります。

私たちの体には自然治癒力が備わっています。

例えば、骨が折れると、患部周辺では幹細胞が増殖を始め、生理活性物質が大量に作られます。

これを合図に、体内の骨をつくる幹細胞が患部に大量に集まり、骨細胞をつくることで骨折を修復するのです。

培養上清を使った再生治療は、「自然治癒と同じプロセスを再現しているのです」と上田は言う。

培養上清を体内に投与すると、上清に含まれる大量の生理活性物質が体内の幹細胞を活性化し、患部に集まり、損傷したり機能を失ったりした臓器や組織を再生させる。

つまり、究極の自然治癒力へと導くのです。

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培養上清治療で8人中3人に効果が

当社の研究クループでは、2021年1月以降、8名のALS患者さんに培養上清療法を実施しました。

患者さんの年齢は42歳~81歳、重症度は1~5と幅がありました。

治療は週1回の培養上清の静脈内投与を基本とし、2~3カ月で計8回の点滴を行いました。

その結果、2名の患者さんで顕著な症状の改善が見られ、3名の患者さんでは症状の進行が止まりました。

残念ながら、残りの3名の患者さんでは症状の進行を止めることはできませんでした。

不治の病と言われるALSの患者さんやそのご家族にとっては、朗報と言えるでしょう。

幹細胞治療で寝返りが可能に

患者さんは46歳の女性で、2019年11月に左半身に違和感を感じ始め、2020年7月に歩行時の筋肉の衰えや手足の運動障害を自覚されました。

そこで、翌年11月に某大学病院を受診し、ALSと診断されましたが、2022年1月に発表された「培養上清液を用いたALS治療」というニュースを知り、上田氏のクリニックを訪れました。

初診時、意識はあり高次脳機能障害もありませんでしたが、時々会話が困難になるため、コミュニケーションボードを用いて意思疎通を図りました。

視診では舌の萎縮,線維束痙攣,腕の一部の筋肉の腱反射の亢進が認められた.血液検査、呼吸機能は正常であった。

乳歯幹細胞由来の培養上清を週1回点滴する治療を行った。

治療前は自立した生活が全くできない状態であった。しかし、点滴治療開始後、月を追うごとに症状が改善され、自覚症状も徐々に変化していきました。

医師からの問診では

  • 腕が動かしやすくなった
  • 筋力が向上したようだ
  • 飲み込みが楽になった
  • 食事がヌルヌルしていたのが普通に食べられるようになった

とすぐに答えが返ってきました。

また、介助を受けると座ったり、立ち上がったりするのが楽になったという報告もありました。

運動機能の回復

これまで、ALS患者さんの症状を改善する治療法はありませんでした。

この方の場合、1回目の点滴で嚥下機能が改善され、食事がしやすくなり、食べられる量も増えました。

また、寝返りも自分でできるようになり、介助は必要ですが立ち上がることができるようになりました。下肢の筋力が強化されていることがわかる。

関節可動域の拡大、下肢の筋力強化、自発運動の回復などは、他の改善例でもよく見られる現象である。

ALSの代表的な症状である痙性は、発症後、緩和されることもなく、関節可動域が拡大されることもない。さらに、一度失われた自発運動が回復した例もない。

今回観察された2例の知見は、極めて重要かつ貴重な症状の変化であり、このような変化は世界で初めてとなります。

ALSの症状改善だけでも快挙のように思えますが、幹細胞治療法はALSに限ったものではありません。

今後に期待が高まります。

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